蒙特利尔, 2023年10月18日 — 肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)研究的一个核心挑战就是找到方法来减缓这种不断恶化的脑部疾病的进展速度。最近,根据HEALEY ALS平台试验的结果,两种实验性药物计划进入第3期临床试验。这意味着这些药物现在将在更大的样本人群中进行测试,以确认早期试验显示它们可以减缓ALS进展的有希望结果。第3期临床试验是药物提交FDA批准前的最后一步。
麻省总医院神经科主任梅里特·库德科维奇医生(Merit Cudkowicz, MD)在哈佛医学院披露了最近HEALEY平台试验的结果,并讨论了过去10年ALS可用治疗方法数量的有希望增长,这是在第26届世界神经学大会上。目前市场上有5种批准的ALS药物,10年前只有1种,而HEALEY ALS平台试验通过同时测试多种药物,加快了寻找更多治疗方法的速度。
“现在有那么多新的治疗方法真是太好了,”库德科维奇医生说。“以前我们看ALS患者的时候,我们能做的治疗很少。而现在,突然之间,我们能做的事情直接影响人们的生活质量。ALS研究还需要更深入地了解其基础生物学机制,开发更具针对性的治疗方法。科学家、临床医生、基金会以及生活在ALS中的人们一起合作解决ALS问题。”
HEALEY ALS平台试验通过同时测试多种治疗加速临床试验
HEALEY ALS平台试验是同时并且不断测试多种实验性治疗的首创性努力。麻省总医院西恩·M·希利和AMG中心为ALS报告说,与传统临床试验相比,HEALEY平台试验可以减少30%的研究成本,缩短50%的平均试验时间,使科学家能更快地同时测试更广泛的药物。
HEALEY ALS平台试验于2020年开始,至今完成了5轮临床试验,正在积极招募参与者进行接下来的两轮试验。
建议的生物标志物推进新的ALS治疗研究
批准ALS治疗方法数量的增加部分归因于对疾病原因的更深入了解,包括最近发现的一种建议的ALS生物标志物神经丝蛋白。生物标志物可以帮助医生确认是否存在某种疾病。神经丝蛋白对神经细胞结构和功能以及它们相互连接和与肌肉连接很重要。当ALS开始损害这些神经纤维时,神经丝蛋白会破坏,可以在血液和脊髓液中检测到。
这有助于医生判断一种药物是否起作用,使研究人员能更快更容易地进行新疗法的临床试验。库德科维奇医生说:“它提供了一种方法来判断您的药物是否可能起作用,通过研究较少的人在较短的时间内,这就加速了该领域的进步。”
神经丝蛋白目前是最好的建议生物标志物之一,还有很多正在开发中。需要更多研究全面了解它的意义以及如何解释血液和脊髓液水平的变化。然而,研究人员已经在某些ALS药物的有效性测试中使用神经丝蛋白。事实上,FDA在4月根据一种遗传性ALS药物在临床试验期间显著降低神经丝蛋白水平而给予其加速批准。
基因治疗为科学家提供了“关闭”ALS起因基因的方法
基因治疗的进步也允许科学家通过关闭疾病起因基因来减缓某些ALS类型的进展。库德科维奇医生希望这将导致类似的治疗在不久的将来用于其他类型的ALS。
“在人类大脑和脊髓中打开和关闭基因的能力是相对新的,但它非常强大,”库德科维奇医生说。“虽然这些方法可以帮助10-20%的人,他们体内有导致ALS的基因,但它也可以对没有携带基因的人很有帮助。可以打开和关闭遗传性ALS的基因的同样工具可以用于非遗传性形式。事实上,这已经在ALS试验中实现。”
对ALS的不断了解也推动了该领域的更广泛研究。总体来说,目前有超过50项针对疾病特定方面的活动试验,包括症状、诊断和治疗。
“ALS是最严重的疾病之一,因为它可以在任何年龄段发生,”库德科维奇医生说。“ALS领域的每个人都被激发去做些什么,并以严谨、迅速和紧迫的态度去做。我们对这种疾病的生物学机制已经有足够的了解,我们已经取得了一些成功[在治疗方面]——现在感觉就是我们可能将这种疾病转变成可以控制的状态。”
请访问wcn-neurology.com了解更多关于库德科维奇医生及本届WCN会议上的其他研究内容。
关于世界神经学大会
世界神经学联合会的世界神经学大会汇集领先的神经科学家和公共卫生专家,将研究成果转化为行动,强调全球大脑健康的重要性。第26届两年一度会议于2023年10月15日至19日在蒙特利尔举行,由加拿大神经学会(CNS)共同主办。
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