阿库里斯制药公司的第3期临床研究中期分析结果显示:一种鼻腔内使用的地西泮喷雾用于治疗癫痫发作的抗癫痫药物

  • 这些结果来自日本首次国内进行的第3期临床试验,旨在对6-17岁的日本患者进行治疗癫痫发作或可能导致状态性癫痫的癫痫发作的鼻腔内给药的抗癫痫药。
  • 主要有效性终点在预定的中间分析中得到满足,且该药物被证实安全可耐受。未观察到与研究药物有因果关系的呼吸抑制不良事件。
  • 根据这项研究的中间分析数据,Aculys计划提交鼻腔内给药地西泮鼻喷雾的生产和销售申请。

东京,2023年10月18日 — Aculys Pharma, Inc.,一家专注于开发和商业化治疗神经系统疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司,今天宣布其第3期临床研究的预定中间分析中,针对6-17岁日本患者治疗状态性癫痫或可能导致状态性癫痫的癫痫发作的鼻腔内给药地西泮鼻喷雾(药物开发代码:NRL-1)达到了主要有效性终点。

该研究旨在根据有效性、药代动力学、安全性和耐受性等多个临床相关终点的数据,评估鼻腔内给药地西泮鼻喷雾的临床有效性。鼻腔内给药地西泮鼻喷雾是日本首个在第3期临床试验中证明有效和安全的鼻腔内给药抗癫痫药,用于治疗状态性癫痫或可能导致状态性癫痫的癫痫发作。

该研究证明了药物关于主要终点的有效性,主要终点为单次给药后10分钟内发作解除率,且30分钟内无癫痫发作或抽搐。此外,未观察到导致停药或严重不良事件,也未观察到与呼吸抑制有关的不良事件。

基于第3期临床试验的中间分析数据,Aculys Pharma计划提交鼻腔内给药地西泮鼻喷雾新药申请,以满足日本患者反复癫痫发作的紧急治疗需求。Aculys Pharma还计划在即将召开的日本医学会议上报告这一中间分析结果。

“许多癫痫患者在适当治疗下可以过正常社会生活,但控制不佳的患者会因随时可能发生的癫痫发作而生活在焦虑之中。”Aculys Pharma董事长兼代表董事津波一说,”我们相信,在发作时方便医疗人员以外的人员使用的紧急治疗,如果既有效又安全,将有助于减轻患者和照料者的情绪负担,也将降低长时间癫痫发作引起的后遗症风险。家人和照料者可以使用的鼻腔内抗癫痫药已经在2020年获得美国批准,在美国广泛使用。我们将继续与医疗专业人员和监管机构合作,推进我们的业务,尽快为日本反复癫痫发作患者和其照料者带来创新治疗和希望。”

除开发创新药物外,Aculys Pharma还与外部合作伙伴合作,了解日本癫痫患者的问题和挑战。这些调查数据将有助于改进日本未来的癫痫发作医疗保健体系,促进整个社区应对癫痫发作形成的生态系统。Aculys Pharma将继续从社会角度识别医疗保健问题,利用最新数字技术解决这些问题,并主动利用外部合作伙伴提供新的医疗保健方式,为日本社会做出贡献。

关于地西泮和鼻腔内给药地西泮鼻喷雾

地西泮在日本医疗实践中已使用60多年,用于治疗癫痫发作,以注射和其他形式给药。医疗机构外,也由患者和照料者给予的肛门给药形式。

鼻腔内给药地西泮鼻喷雾是美国制药公司Neurelis, Inc.开发。Aculys Pharma获得了在日本和亚太地区(不包括大中国地区和新加坡)开发和商业化该治疗的独家许可。2020年,美国FDA批准Neurelis的VALTOCO(鼻腔内给药地西泮鼻喷雾)作为6岁及以上患者癫痫发作集群或不寻常癫痫发作的急性治疗。2023年6月,中国国家药品监督管理局批准鼻腔内给药地西泮鼻喷雾用于同一适应症。

关于癫痫

癫痫是一种慢性脑部疾病,会导致意识丧失和/或癫痫发作(抽搐),原因是脑神经细胞(神经元)电活动异常增强。据估计,日本有600,000-100万人,约占人口的5-8‰患有癫痫。随着治疗进步,许多癫痫患者通过正确诊断和抗癫痫药物治疗,可以控制癫痫发作并过正常社会生活;但是,仍有约30%的患者及其家人需要面对频繁重复的癫痫发作。