北京和马萨诸塞州伯灵顿,2023年10月17日 — CANbridge药业有限公司(港交所:1228)是一家全球生物制药公司,以中国为基础,致力于罕见病和罕见肿瘤疾病的研发和商业化。公司今天宣布,中国国家药品监督管理局已受理CAN108(邁芮倍®/LIVMARLI®)用于进展性家族性肝内胆管性胆汁淤积(PFIC)引起的胆汁瘙痒的新药申请。PFIC是一种罕见遗传性疾病,通常会导致肝功能衰竭。PFIC自2018年5月起已被列入中国“首批罕见病名录”。该申请已获得优先审批。
该申请基于LIVMARLI在MARCH PFIC III期临床研究中的数据。MARCH PFIC是迄今为止在PFIC领域规模最大的随机对照试验,共纳入93例不同基因亚型的PFIC患者,包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6以及未鉴定突变状态。研究结果显示,LIVMARLI治疗组患者在瘙痒(P<0.0001)、血清胆酸(P<0.0001)、胆红素(P=0.0471)和按体重Z分数衡量的生长(P=0.0391)方面均有统计学显著改善,这一结果适用于综合不同基因亚型的病例组。
LIVMARLI是美国、加拿大、欧洲和中国首个批准用于治疗阿基尔综合征相关胆汁瘙痒的药物。
CANbridge与Mirum药业公司(Mirum)于2021年签署独家许可协议,授权CANbridge在大中华地区开发、生产和商业化LIVMARLI。Mirum还向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了补充新药申请,用于治疗3个月及以上PFIC患者的胆汁瘙痒,以及向欧洲药品管理局(EMA)递交了变更申请,用于治疗PFIC。根据协议条款,CANbridge有权在大中华地区开发、生产和商业化LIVMARLI用于阿基尔综合征(ALGS)、PFIC和胆道闭锁(BA)以及某些其他指征。LIVMARLI目前正在中国进行的全球II期EMBARK研究中评估BA治疗。
“LIVMARLI用于PFIC的新药申请被国家药监局受理,是我们实现在中国为罕见病患者提供治疗的目标的又一步。”CANbridge创始人、董事长兼首席执行官詹学博士表示,“LIVMARLI已于今年初在中国大陆、香港和台湾获得阿基尔综合征适应症批准,PFIC适应症的扩展将使我们最大限度发挥这一产品的潜力。我们期待LIVMARLI在中国获得此适应症正式批准,这将为患者和家人带来极大的帮助。”
关于PFIC
进展性家族性肝内胆管性胆汁淤积(PFIC)是一种罕见遗传性疾病,通常会导致肝功能衰竭。PFIC患者的肝细胞难以分泌胆汁。由此引起的胆汁积聚会导致肝损伤。PFIC的症状和体征通常从婴儿期开始出现。患者会出现严重瘙痒、黄疸、生长迟缓(营养不良)以及肝功能逐步下降(肝功能衰竭)。据估计,该疾病在美国和欧洲每50,000至10万人中就会影响1人。目前已在遗传学上鉴定了6种PFIC亚型,其特征都是胆汁分泌障碍和肝功能逐步下降。
关于LIVMARLI
LIVMARLI®(邁芮倍)是一种口服溶液,是一种吸收程度很低的肠内胆酸转运体(IBAT)抑制剂,它可以阻断胆酸的肝肠循环,降低肝脏和血清中的胆酸水平,减轻肝损伤并缓解瘙痒。LIVMARLI是美国、加拿大、欧洲和中国首个批准用于治疗阿基尔综合征相关胆汁瘙痒的药物。LIVMARLI目前正在其他罕见胆汁性肝病如胆道闭锁的后期临床研究中评估。LIVMARLI已获得FDA的突破性治疗药物资格,用于阿基尔综合征和PFIC2,并获得孤儿药资格,用于阿基尔综合征、PFIC和胆道闭锁。
重要安全信息
LIVMARLI可能会引起以下不良反应:
肝功能测试变化。阿基尔综合征患者的部分肝功能测试结果常常会改变,LIVMARLI治疗期间可能会恶化。这些变化可能表示肝损伤,严重时可能对身体有害。开始治疗前和治疗期间,医生应进行血液检查监测肝功能。如果出现肝功能问题的任何迹象或症状,如恶心呕吐、皮肤或眼白变黄、尿颜色变深或变棕等,请立即告知医生。
胃肠道问题。LIVMARLI可能会引起腹泻、腹痛和呕吐等胃肠道问题。如果这些症状的频率或严重程度高于平时,请立即告知医生。
可能会引发脂溶性维生素缺乏症,由于体内脂肪中维生素A、D、E和K水平下降所致。阿基尔综合征患者常见此症,LIVMARLI治疗期间可能会加重。开始治疗前和治疗期间,医生应进行血液检查。
其他常见不良反应包括胃肠道出血和骨折。
关于CANbridge药业有限公司
CANbridge药业有限公司(港交所:1228)是一家全球生物制药公司,以中国为基础,致力于罕见病和罕见肿瘤疾病的研发和商业化。公司拥有差异化的药物产品组合,包括4种已批准药物和10项在研项目,针对预valent的罕见病和罕见肿瘤指征。这包括亨特综合征及其他溶酶体贮积症、补体介导疾病、血友病A、代谢疾病、罕见胆汁性肝病和神经肌肉疾病,以及脑胶质母细胞瘤。CANbridge下一代创新和工艺开发设施致力于研发潜在可治愈的基因治疗,包括泡夫病、法布里病、脊髓性肌肉萎缩(SMA)等神经肌肉疾病,并与全球领先的研究人员和生物技术公司合作。
欲了解更多CANbridge药业有限公司信息,请访问:www.canbridgepharma.com.
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