Rocket Pharmaceuticals (RCKT)股价因FDA历史性基因疗法获批而飙升

TLDR

• 美国FDA加速批准了Rocket Pharmaceuticals的基因疗法KRESLADI，用于治疗儿童严重白细胞粘附缺陷症-I（LAD-I）。
• RCKT股价在周五的盘前交易中一度飙升9%，开盘时涨幅稳定在6%左右。
• KRESLADI是首个获得FDA批准的用于治疗儿童罕见且危及生命的免疫疾病——严重LAD-I的基因疗法。
• FDA还授予了Rocket一张罕见儿科疾病优先审评券，该公司计划将其货币化。
• 此次批准是在2024年6月FDA因要求更多数据而拒绝申请后，经过重新提交后获得的。

---

(SeaPRwire) –   FDA于周五批准了Rocket Pharmaceuticals的基因疗法KRESLADI，推动RCKT股价在盘前交易中一度上涨高达9%，开盘时涨幅稳定在6%左右。

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

此次批准是加速批准，意味着它是基于早期证据——特别是中性粒细胞CD18和CD11a表面表达的增加——而授予的。临床益处的完全确认将取决于一项正在进行的研究的长期数据和上市后登记数据。

#NEWS: Rocket Pharmaceuticals today announced the U.S. FDA approval of the first #GeneTherapy for pediatric patients with severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I).

More: https://t.co/YrJuWo1r3J pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) March 27, 2026

KRESLADI，也称为marnetegragene autotemce，是一种基于自体造血干细胞的基因疗法。它被批准用于治疗由ITGB2基因双等位基因变异引起、且没有可用的HLA匹配同胞供体进行干细胞移植的严重LAD-I儿科患者。

LAD-I是一种极其罕见的遗传性免疫缺陷症。它会导致反复感染，未经治疗则具有很高的儿童早期死亡率。在美国，其发病率估计约为每10万至20万活产婴儿中有一例，其中约三分之二的病例被归类为严重。

KRESLADI现已成为首个获得FDA批准的用于治疗此病症的基因疗法。

此次批准过程并非一帆风顺。FDA于2024年6月拒绝了其生物制品许可申请，要求Rocket提交更多数据才能完成审评。

Rocket重新提交了BLA，FDA于2024年10月接受了申请，并将2026年3月28日设定为目标行动日期——FDA如期完成了这一期限。

罕见儿科疾病券增加财务收益

除了批准之外，FDA还授予了Rocket一张罕见儿科疾病优先审评券。这些券可以以数亿美元的价格出售给其他制药公司，被视为除了批准本身之外的一项重要财务奖励。

Rocket表示计划评估将该券货币化的方案，以增强财务灵活性。

“KRESLADI的获批对于严重LAD-I群体来说是一个重要的里程碑，”首席执行官Gaurav Shah表示。

研究背景

支持KRESLADI开发的研究部分由加州再生医学研究所资助。该药物靶向ITGB2基因，该基因编码一种对白细胞抵抗感染至关重要的蛋白质。

这家总部位于新泽西州克兰伯里的生物技术公司为此项批准已努力了数年。

FDA对重新提交的BLA设定的行动日期是2026年3月28日，该机构如期批准了该疗法。