TransConTM CNP在阿康多普拉斯中国二期试验中首次达到主要有效性目标

(SeaPRwire) –   上海, 2023年11月16日 — VISEN药业(VISEN)欣然宣布,ACcomplisH中国II期试验的前期结果显示,给予儿童100微克CNP/千克/周的TransCon CNP治疗组在第52周的年均生长速度(AGV)显著高于安慰剂组(1.180厘米/年,P=0.018)。

ACcomplisH中国II期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,在中国6个研究中心进行。该研究旨在评估2至10岁儿童短小症患儿给予每周一次的TransCon CNP与安慰剂的安全性和有效性。该研究在中国招募了24名儿童短小症患儿,分为50微克CNP/千克/周和100微克CNP/千克/周两组,每组12名患儿。主要有效性终点-第52周年均生长速度(AGV)的前期结果显示,给予100微克CNP/千克/周组的AGV为5.939厘米/年,高于安慰剂组的4.760厘米/年。TransCon CNP总体安全性良好。结果与Ascendis Pharma的全球II期ACcomplisH研究一致,支持继续开发选择剂量100微克/千克/周。

“儿童短小症是最常见的遗传性骨骼发育异常,不仅导致严重的不成比例矮小,还常伴有颅颈部狭窄、呼吸暂停、水脑症、驼背等危及生命和致残的并发症。虽然儿童短小症在中国易于诊断,但目前还没有有效治疗方法。我们很高兴国家卫生健康委员会在9月20日公布的第二批罕见病目录中包含了儿童短小症。”上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传中心主任俞永国教授表示。“ACcomplisH中国试验在中国患儿中的正面前期结果表明,TransCon CNP有望改变儿童短小症的治疗格局。”

“VISEN参与了TransCon CNP在儿童短小症的早期全球开发,目的是在第一时间将其作为一种可能领先的疾病修饰性治疗带到中国儿童短小症患者。我们很高兴中国前期结果与Ascendis Pharma的全球数据一致。”VISEN药业首席执行官陆鹏表示。“这需要患者、研究人员、Ascendis以及我们全体团队的共同努力,我们感谢每个人为这个重要里程碑的宝贵贡献。”

VISEN药业拥有TransCon CNP在大中华地区的独家开发、生产和商业化权利。该药品由Ascendis Pharma A/S全权拥有并在全球开发,目前正在进行一项约80名2-11岁儿童短小症患儿的全球随机双盲安慰剂对照III期试验,并已启动0-2岁儿童短小症患儿的II期临床试验。TransCon CNP已获得欧洲委员会和美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药物资格。国家卫生健康委员会于2023年9月20日公布的第二批罕见病目录中包含86种17个医学专业的罕见病,包括血液学、皮肤科和儿科等。近年来,中国药监局在罕见病药品审批数量和速度上有所提升。

关于儿童短小症

儿童短小症(ACH)是骨骼发育异常的最常见形式,全球约有25万人患有。患有儿童短小症的人可能会出现严重的骨骼并发症和并发症。例如,骨骼发育异常可能导致睡眠窒息、腰背部长期疼痛以及颈椎压迫引起的突然死亡。由于鼓室管异常可能导致耳部感染和听力损失。

该病由纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因的自动显性激活突变引起,导致FGFR3和CNP信号通路的效应不平衡。前临床和临床数据显示,CNP通路可以促进生长。增加CNP可以抵消FGFR3突变下游的影响,从而促进骨骼生长。

关于Ascendis Pharma A/S

Ascendis Pharma利用其创新TransCon技术平台,建立一家全面集成的全球生物制药公司,致力于为患者带来实质性改变。公司根据“以患者为中心”、“以科学为依据”和“充满激情”的核心价值观,利用TransCon技术开发新一代可能成为同类领先药物。Ascendis Pharma总部位于哥本哈根,丹麦。

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批准号:COMU20231113/ZH/PR

关于VISEN药业

VISEN药业是一家致力于内分泌疾病创新研发的生物制药公司。我们的使命是通过提供创新治疗方案和以患者为中心的优质服务,帮助患者过上更好的生活。以患者需求为先,VISEN致力于为内分泌疾病提供首创或领先的产品和治疗方案。我们的治疗领域覆盖成人和儿童内分泌疾病,以及罕见内分泌疾病。VISEN汇聚国际药企资深专家,利用前沿技术和资源,重点面向中国市场。我们在上海、北京、香港和台北设立办事处。我们还在苏州建立大中华区研发和生产基地,加强研发、生产和商业化工作。我们的目标是让更多中国内分泌患者能够尽早受益于全球最先进可靠的治疗方案。

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